今天，記者從中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所獲悉，該所南發(fā)俊課題組和高召兵課題組自主研發(fā)的抗癲癇Ⅰ類新藥派恩加濱片已獲得國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局核準(zhǔn)簽發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批件，獲準(zhǔn)開(kāi)展臨床研究。
癲癇是神經(jīng)內(nèi)科重大疾病之一，發(fā)病率接近1%，中國(guó)有近1000萬(wàn)癲癇患者。癲癇的治療主要依靠藥物，但約1/3的癲癇患者對(duì)現(xiàn)有藥物均不敏感。臨床上迫切需要針對(duì)新型靶點(diǎn)的抗癲癇新藥。
鉀通道KCNQ是一個(gè)被寄予厚望的抗癲癇新靶點(diǎn)，首個(gè)且唯一靶向該通道的抗癲癇藥物瑞替加濱于2011年上市。瑞替加濱臨床療效顯著，特別是對(duì)部分難治性癲癇以及癲癇性腦病有效。然而，因瑞替加濱藥品本身存在化學(xué)穩(wěn)定性差及代謝特性不佳等缺點(diǎn)，部分長(zhǎng)期用藥患者產(chǎn)生嚴(yán)重的劑量相關(guān)的皮膚及視網(wǎng)膜色素沉著等毒副作用。該藥品于2013年被黑框警告，并在2017年撤市。
不過(guò)，國(guó)際上靶向KCNQ的抗癲癇藥物研發(fā)方興未艾。基于瑞替加濱結(jié)構(gòu)改造的二代抗癲癇新藥XEN1101已于近期完成I期臨床試驗(yàn)；瑞替加濱近期亦被重拾開(kāi)發(fā)，用于治療小兒難治性癲癇。
據(jù)悉，派恩加濱是克服了瑞替加濱化學(xué)結(jié)構(gòu)不穩(wěn)定和代謝特性不佳、靶向鉀通道KCNQ的新一代抗癲癇候選新藥，具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。臨床前研究顯示，與瑞替加濱相比，派恩加濱具有化學(xué)穩(wěn)定性優(yōu)良、腦內(nèi)高分布等特點(diǎn)，不僅降低了色素沉著風(fēng)險(xiǎn)，也顯著提高了其體內(nèi)抗癲癇藥效，在包括難治性癲癇模型等多種動(dòng)物模型上顯示出良好抗癲癇效應(yīng)。
專家表示，經(jīng)進(jìn)一步臨床試驗(yàn)，派恩加濱有望成為具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的“Best／Only-in-class KCNQ調(diào)節(jié)劑”的抗癲癇新藥，為眾多難治性癲癇患者提供藥物治療新選擇。
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